據(jù)國外媒體報道，加州大學(xué)洛杉磯分校和加州理工學(xué)院的研究人員開發(fā)出一種新的基因治療方法來阻止艾滋病毒進入人體細(xì)胞。這一技術(shù)為治療HIV感染者提供了一條可能的途徑，而且可用于任何由于基因功能障礙引起的疾病，包括癌癥。
這項技術(shù)對于治療感染、自體免疫疾病和免疫疾病也有一定意義。我們可以利用siRNA來阻止微生物進入機體，或出現(xiàn)在錯誤的位置上、錯誤的時間里；可以關(guān)閉一種特殊激素的過量產(chǎn)生?？傊?，這一技術(shù)的應(yīng)用具有無限的可能性。
這個研究小組發(fā)現(xiàn)了叫做小干擾RNA（small interfering RNA ，siRNA)技術(shù)的一個新用途。特別設(shè)計的合成siRNA作為一種催化劑可減少特異基因的表達(dá)，使疾病病癥放慢。
Chen與諾貝爾獎得主、身為加州理工學(xué)院校長的生物學(xué)教授David Baltimore博士進行了合作。二人與同事Don Sung An博士和 Xiao-Feng Qin博士一道用“解除武裝”形式的HIV病毒構(gòu)建出一個革新的運輸工具來運送siRNA到人體細(xì)胞。他們的目標(biāo)是在遺傳上除去一個HIV傳播所需的受體－－細(xì)胞表面的一種蛋白。 合成的siRNA是非常強大的工具，但科學(xué)家對于如何將其以穩(wěn)定形式插入到免疫系統(tǒng)中一籌莫展。因為你不能只是將它們隨便放到細(xì)胞中。
要穿透細(xì)胞，HIV需要兩個受體執(zhí)行象門把手一樣的功能，使病毒能夠進入細(xì)胞。HIV會抓住受體，迫使自己進入細(xì)胞。如果我們能夠敲除這些受體，就有希望阻止HIV感染細(xì)胞。這兩個受體其中一個就是CD4，CD4存在于執(zhí)行正常免疫功能所必需的抗感染T細(xì)胞的表面。然而，另一受體－－CCR5在免疫功能中也起著一定作用，但卻不是人體正常功能所必需的。
事實上，約有1％的白種人生來就沒有CCR4。大規(guī)模研究已經(jīng)證明，這些人具有天然抗HIV感染的特性。正常情況下，人體中的每一基因都有兩個拷貝。”Chen介紹說。“當(dāng)CCR5基因的一個拷貝缺失或缺陷時，這個人仍會被HIV感染，但他的病情發(fā)展會緩慢一些。我們推測，敲除CCR5基因?qū)行Ф糁瓢滩〉牟〕獭?
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