4-6年后我們可能只需把類似于噴霧劑一樣的藥物從鼻孔噴入，即可預(yù)防或治療曾經(jīng)讓世人恐懼的SARS。由廣東省防治非典科技攻關(guān)協(xié)作組主持研制的抗SARS新藥取得令人振奮的突破性進展——動物試驗顯示，新藥可有效地對抗致命的SARS病毒。
由小核酸構(gòu)成的新藥滅了猴子的SARS病毒
這項課題名為“防治SARS疾病特效siRNA(小分子干擾核糖核酸)研究”，由廣東防治非典科技攻關(guān)協(xié)作組主持，中國工程院院士鐘南山任首席顧問、著名生物技術(shù)專家李寶健教授及旅美生物醫(yī)藥專家陸陽博士作為課題組負責(zé)人，自兩年前開始進行。
科學(xué)家們選取了5組共20只恒河猴感染SARS病毒。接受藥物治療的猴子病毒復(fù)制量減少了75%，相當部分病猴甚至體內(nèi)沒有病毒，病猴肺部損傷明顯減輕，而且隨劑量增加，療效進一步改善，無副作用。而在感染前就接受小干擾核酸藥物的猴子，發(fā)病癥狀最輕，體溫上升和肺部損傷病變均明顯減輕。
該課題組負責(zé)人、中山大學(xué)生物技術(shù)專家李寶健強調(diào)，這項科學(xué)研究是世界上首次在靈長類大型動物體內(nèi)所進行的針對呼吸系統(tǒng)疾病的siRNA新型藥物的藥效及安全性的試驗，由于猴子與人的基因只相差2%，所以可以說，這次在猴子身上所做的試驗的成功為人類防治SARS的siRNA藥物進入人體臨床試驗階段打下堅實基礎(chǔ)。
鐘南山介紹說，小干擾核酸是目前國際上最先進的一種生物醫(yī)藥技術(shù)，其原理是可令某一或某些病毒的特定基因“沉默”并失去功能從而失去繁殖病毒的功能。課題組的科學(xué)家們針對SARS冠狀病毒基因組設(shè)計小干擾核酸藥物，采用中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院動物所建立的恒河猴SARS冠狀病毒感染和實驗?zāi)Ｐ停M行抗病毒感染試驗，并在世界上首次獲得成功。
這一突破性的科技成果所形成的科學(xué)論文，將發(fā)表在9月號的世界頂級科學(xué)刊物《自然醫(yī)學(xué)》雜志上，此成果引起國際學(xué)術(shù)界的重視，是我國科技界在研制抗非典新藥的又一個具有國際影響的突破?！蹲匀会t(yī)學(xué)》對該項科技成果給予了極高的評價，指出：“這項工作對防治將來可能發(fā)生的冠狀病毒暴發(fā)有重要的影響，而且標志了在應(yīng)用小干擾核酸技術(shù)進行新藥開發(fā)領(lǐng)域中的一個重要貢獻”。
4-6年有望直接用于人體
鐘南山認為，這個試驗成功之后，并不意味著馬上能將其藥物用于人類的臨床試驗，而是需要在猴子身上進行長期的長毒試驗來檢驗其藥物的安全性。據(jù)保守估計，從現(xiàn)在一直到我們可以利用該藥物來防治SARS，還要4-6年時間，到那時我們將可以十分簡便地通過藥物噴霧的方式來防治SARS。
鐘南山表示，小干擾核酸技術(shù)還將在人類對付其它各種抗病毒性傳染病如肝炎、艾滋病等，還有惡性腫瘤和老年病等疑難病癥的治療方面發(fā)揮強有力的作用。這項研究取得的重要進展，不僅為人類防治SARS的siRNA藥物進入人體臨床試驗階段打下了堅實基礎(chǔ)，也標志著課題組的技術(shù)水平在研究開發(fā)siRNA藥物領(lǐng)域走在了國際領(lǐng)先行列。據(jù)悉，目前美國已經(jīng)利用該技術(shù)研制出世界首例siRNA抗癌新藥——ICS-283，主治實體瘤、腎癌、腸癌等多種癌癥。siRNA在抗老年性眼病、抗新血管生成等疾病方面都已取得了實質(zhì)性的進展。
知識產(chǎn)權(quán)屬于中國
該研究項目是由馬里蘭州洛克維爾市生物制藥公司Intradigm的派崔克·呂(Patrick Y. Lu，譯音)領(lǐng)導(dǎo)進行。對此，來自中美兩國的專家在發(fā)布會上鄭重澄清，該課題研究是從立項到經(jīng)費全部由中國政府完成，該項科學(xué)研究有80%-90%的試驗是在中國進行的，有70%的研究人員來自中國，只有部分技術(shù)與美國合作，今后該技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)小核酸化學(xué)合成和新藥開發(fā)將屬于中國、屬于廣東。當時曾接受美聯(lián)社采訪的陸陽也認為，美聯(lián)社的報道過于強調(diào)美國方面在該研究中的作用，是不妥當?shù)摹?/div>
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